Maladie des os de verre : un premier essai sur des foetus in utero

Le premier essai clinique consistant à injecter des cellules souches sur des fœtus encore dans l’utérus a été annoncé. Avec ce procédé, des chercheurs suédois et anglais espèrent transformer différents tissus pour diminuer les symptômes des bébés atteints de la maladie des os de verre.

Au total, l'essai clinique va inclure 30 foetus dont la moitié sera greffée in utero et après la naissance, et l'autre moitié seulement après la naissance.

L’essai clinique sera conduit parallèlement à l’Institut Karolinska de Suède et à l’Hôpital Great Ormond Street, Royaume-Uni, rapporte la

BBC News, en précisant que les

cellules souches utilisées dans cet essai proviendront de grossesses à terme de bébés sains.Une maladie génétique très rare

La maladie des os de verre, aussi appelée ostéogénèse imparfaite, est une

maladie rare touchant environ un enfant sur 25 000 naissances. Elle se caractérise par une fragilité extrême des os se manifestant par des déformations du squelette, des fractures à répétition et des dents translucides. Cette fragilité osseuse peut s’avérer mortelle.Les bébés atteints de cette la maladie sont porteurs d’erreurs dans l’

ADN qui se traduisent par une absence de

collagène ou par la production de collagène de mauvaise qualité. Dans la mesure où le collagène est un composant essentiel de la structure osseuse, ces enfants présentent une fragilité osseuse très marquée et peuvent présenter jusqu’à 15 fractures par an.Des cellules souches pour renforcer les osActuellement, il n’existe aucun traitement contre l’ostéogénèse imparfaite. La seule possibilité d’améliorer la qualité de vie de ces bébés est la prévention de fractures et les thérapies physiques ainsi que l’administration de

biphosphonates, des médicaments pour renforcer les os.Les chercheurs espèrent que les cellules souches greffées in utéro sur les fœtus touchés par la maladie des os de verre “corrigeront les instructions génétiques sur l’os en formation“. Selon le Pr Lyn Chitty, de l’Hôpital Great Ormond Street, cette procédure ne guérira pas la maladie mais elle espère qu’elle rendra les os, les muscles et les tendons plus robustes. Pour la chercheuse, il s’agit néanmoins “d’un  grand pas en avant car nous espérons que la greffe de cellules souches in utero améliorera les manifestations de la maladie et réduira le nombre de fractures“.Pour ces essais, 15 enfants recevront une greffe avant et après la naissance tandis qu’un second groupe de 15 enfants sera greffé uniquement après la naissance.L’essai débutera en janvier 2016 et durera deux ans.Dr Jesus CardenasSources :

BBC News du 12 octobre 2015.Communiqué de l’Hôpital Great Ormond Street – 12 octobre 2015 (

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