Thérapie génique contre Alzheimer

Des chercheurs américains de l’Université de San Diego viennent de lancer un essai de thérapie génique contre la maladie d’Alzheimer.
Depuis 1986, on sait qu’un certain facteur de croissance neurologique baptisé NGF stimule les neurones détruits par la maladie en favorisant notamment de nouvelles connections nerveuses. Seul hic : on ne peut injecter une quantité suffisante de facteur de croissance directement dans le cerveau sans causer de très importants effets secondaires. Mais la solution à ce casse-tête pourrait bien passer par la thérapie génique.
L’équipe du Pr. Tuszynski a prélevé des cellules de l’épiderme de huit patients volontaires atteints de formes préliminaires de la maladie d’Alzheimer. Dans un deuxième temps, ils ont génétiquement modifié ces cellules pour qu’elles produisent en grande quantité le facteur NGF. Elles ont ensuite été injectées à la base antérieure du cerveau des patients, où sont concentrés les neurones cholinergiques – les premiers atteints par la maladie d’Alzheimer.
Chez deux patients, des mouvements brusques lors de l’injection ont causé une hémorragie cérébrale qui fut fatale pour l’un d’entre eux. Pour les 6 autres en revanche, aucun effet secondaire n’a été rapporté. L’imagerie fonctionnelle par Pet-Scan de leur cerveau a même témoigné d’une activité métabolique cérébrale supérieure. Une amélioration des tests cognitifs a également été notée : les auteurs parlent d’une réduction du déclin cognitif de 51 %. Restons cependant très prudent, ces résultats sont ultra-préliminaires.
En octobre 2004 au cours d’une autre étude, les injections d’un facteur de croissance neurologique avaient du être interrompues suite à d’importants effets secondaires, alors que les résultats préliminaires étaient des plus prometteurs.
Source : Nat Med. 2005 Apr 24; [Epub ahead of print]

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